2020年1～4月，FDA批准新药中较为值得关注的主要包括以下几个产品，大部分为某些临床治疗领域急需的首个获批新药。

　　1.Blueprint Medicines公司的Ayvakit。

　　该药为酪氨酸激酶抑制剂，是获批用于携带血小板衍生生长因子受体α（PDGFRA）外显子18突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）成年患者的首个药物。GIST的标准疗法对于携带上述突变的GIST无效，而Ayvakit的临床试验数据显示出该药的高显效率，将近85%的患者呈现肿瘤缩减。该药已获得优先审评、快速通道审批、突破性疗法以及罕见病用药资格。

　　2.Horizon Therapeutics（爱尔兰）公司的Tepezza。

　　该药为胰岛素样生长因子-1受体抑制剂，是获FDA批准用于治疗成人甲状腺眼病的首个药物。FDA表示当前该疾病的治疗选择极为有限，Tepezza有望改变疾病进程，有助患者避免手术，为其提供非手术的治疗选择。该药已获得优先审评、快速通道审批、突破性疗法及罕见病用药资格。

　　3.Epizyme公司的Tazverik。

　　该药通过阻断甲基转移酶EZH2的活性起到抑制癌细胞生长的作用，用于16岁以上不宜全切的转移性或局部晚期上皮样肉瘤成年及儿科收治患者。FDA表示，Tazverik获批前尚无专门用于该疾病的治疗选择。该药已获得加速审批、优先审评及罕见病用药资格。

　　4.Sanofi-Aventis（美国）公司的Sarclisa。

　　该产品为一种可与造血及肿瘤细胞表面表达的CD38相结合的免疫球蛋白G1衍生的单克隆抗体，可诱导肿瘤细胞凋亡并激活免疫效应机制。Sarclisa与pomalidomide及地塞米松（dexamethasone）联合用于治疗此前至少接受过包括lenalidomide及一种蛋白酶体抑制剂在内的两种药物治疗的多发性骨髓瘤成年患者，通过静脉输注给药，为经前期治疗病情仍有进展的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。该药已获得罕见病用药资格。

　　5.Recordati Rare公司的Isturisa。

　　该药为一种皮质醇合成抑制剂，用于治疗未治愈或不宜做脑垂体手术的库欣病成年患者，通过阻断11β-羟化酶（CYP11B1）起到阻止皮质醇合成的作用，是获FDA 批准用于治疗皮质醇产生过剩的首个新药，已获得罕见病用药资格。

　　6.Boehringer Ingelheim公司的Ofev。

　　该药为一种激酶抑制剂，是获FDA批准用于治疗具有进行性表型的慢性纤维化间质性肺病的首个药品，已获优先审评及突破性疗法资格。

　　7.Gilead Sciences公司的Epclusa。

　　该药为固定剂量复方制剂，由丙肝病毒（HCV）核苷类似物NS5B聚合酶抑制剂sofosbuvir与HCV NS5A抑制剂velpatasvir组成。Epclusa此次通过补充申请获FDA批准扩展适用人群，用于治疗6岁以上或体重超过17kg的基因型为1、2、3、4、5或6的慢性丙肝病毒感染儿科患者。Epclusa的黑框警示信息提示对于同时感染HCV与乙肝（HBV）且仅接受抗HCV治疗未接受抗HBV治疗的患者，该药可能引起HBV再激活，进而引发肝炎恶化、肾衰甚至死亡。该药已获得优先审评资格。

　　8.Aimmune Therapeutics公司的Palforzia。

　　该产品是首个获FDA批准用于4～17岁花生过敏儿科患者的药物，用于缓解因接触花生而引起的过敏反应。服用Palforzia的患者须避免接触花生。

　　9.Laboratoire Francais du Fractionnement et des Biotechnologies S.A.公司的Sevenfact。

　　该产品用于治疗并控制已产生血友病抑制物的成年及12岁以上青少年甲型或乙型血友病患者的出血性事件。Sevenfact的活性成分是人凝血因子VII的重组类似物，在基因工程兔的乳腺内表达并分泌进入兔子的乳汁，经过对乳汁的纯化及处理，可转化为激活的人凝血因子VII。Sevenfact是活性成分来自基因工程兔以产生凝血蛋白的首个血友病治疗药物。

　　10.Astrazeneca Pharms公司的Koselugo。

　　该产品为激酶抑制剂，用于治疗罹患症状性、不可切除的丛状神经纤维瘤的2岁以上的1型神经纤维瘤病儿科患者。Koselugo是首获FDA批准用于治疗上述疾病的新药，已获优先审评、突破性疗法及罕见病用药资格。

　　11. Urogen Pharma公司的Jelmyto。

　　该药是一种烷化剂，其活性成分丝裂霉素可抑制DNA合成，浓度较高时亦可抑制细胞RNA及蛋白质的合成。Jelmyto是首个获FDA批准用于治疗低级别上尿路上皮癌（LG-UTUC）成年患者的药品，为原本可能需要接受输尿管肾切除术的部分LG-UTUC患者提供了新的治疗选择，已获得优先审评、突破性疗法、快速通道审批及罕见病用药资格。

　　12. Seattle Genetics公司的Tukysa。

　　FDA通过合作项目Orbis（采用同步申报与评审的监管框架），与澳大利亚医疗用品管理局（TGA）、加拿大卫生部、新加坡健康科学局（HSA）及瑞士药品管理局（SMC）等国外监管同行合作评审了Tukysa。该药与trastuzumab 和 capecitabine联合用于此前接受过一次以上治疗的晚期不可切除或转移性HER2-阳性乳腺癌成年患者。此外，Tukysa的评审还采用了实时肿瘤审评（RTOR）试点程序，最终该药提前四个月获批，并已获得优先审评、突破性疗法、快速通道审批及罕见病用药资格。

　　13.Incyte公司的Pemazyre。

　　Pemazyre是首个获批用于治疗此前经过治疗、成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的新药。该药通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2，起到抑制其增长扩散的作用，已获得优先审评、加速审批、突破性疗法及罕见病用药资格。

　　14.Immunomedics公司的Trodelvy。

　　该药为针对Trop-2受体的抗体与拓扑异构酶抑制剂的结合物，用于此前至少接受过两种抗癌转移药物的转移性三阴性乳腺癌成年患者。据统计全球约20%的乳腺癌为三阴性乳腺癌，即雌激素受体、孕激素受体及人表皮生长因子受体2（HER2）检测均为阴性，因而激素类药物或靶向HER2的药物对于三阴性乳腺癌均不起效。而Trodelvy为此类患者提供了新的治疗选择，已获得加速审批、优先审评、突破性疗法及快速通道审批资格，提前一个多月获批。该药的黑框警示信息提示Trodelvy有致重度中性粒细胞减少症及严重腹泻的风险。