IBD：沙利度胺对极早发型炎症性肠病患者的疗效和耐受性分析

时间：2023-03-26 19:33:44   热度：37.1℃   作者：网络

极早发性炎症性肠病（VEOIBD）是指在6岁之前确诊的炎症性肠病，主要包括克罗恩病（CD）、溃疡性结肠炎（UC）和未分类的IBD（IBD-U）。VEOIBD包括一个独特的小儿IBD亚型，其特征在于更强的遗传易感性、更高的IBD-U发生率、结肠为主的受累、更广泛的炎症、更严重的病程和对治疗的独特应答。大约15%的VEOIBD患者是类固醇难治性的，30%是类固醇依赖性的。

此外，多达 50%的VEOIBD患者需要在诊断后2年内使用抗肿瘤坏死因子α（抗TNF）生物制剂进行强化治疗。同时，与年龄较大的儿童相比，VEOIBD 患者的缓解率较低，英夫利昔单抗停药率较高，因此，需要针对 VEOIBD 儿童的治疗替代方案。两项随机对照试验和几项回顾性研究表明，沙利度胺是一种具有免疫调节、抗血管生成和TNF抑制特性的口服药物，对于常规疗法难以治愈的成人和儿童 IBD 是一种有效且安全的治疗方法。本研究的主要目的是通过与年龄较大的儿童相比，通过治疗持久性和停药原因来评估沙利度胺在VEOIBD中的疗效和耐受性。

本项研究是一项回顾性队列研究，研究人员采用倾向得分匹配按照 1:1 的比例进行了对照组的筛选。主要观察结果是治疗的持久性；停药的原因；1、2 和 3 年时的临床缓解率和粘膜愈合率；同时在接受沙利度胺治疗的 VEOIBD 儿童中评估了不良事件和不良事件 (AE)。

本项研究中总共有关于VEOIBD和小儿IBD（pIBD） 患者使用沙利度胺的39个疗程的临床数据。1年、2年和3年的治疗持续性分别为 68.2%（95%[CI]，50.8%-80.6%）、57.0%（95%[CI]，39.6%-71.1%）和 50.9%（95%[CI]，33.7%-65.8%。结果显示更高比例的VEOIBD 患者因缺乏疗效而停止治疗（48.2% vs 17.2%；P= .03)，而AE是pIBD患者停药的主要原因。VEOIBD和pIBD患者的临床缓解率和粘膜愈合率没有显着差异。与pIBD患者相比，经历AE的VEOIBD患者数量明显减少（14 [35.9%] vs 30 [76.9%]；P= .0005）。

本项研究证实沙利度胺是VEOIBD患儿的一种有效且耐受的治疗方法，但是同时由于缺乏疗效而停药的情况非常常见。