近日，据日本经济新闻社报道，安斯泰来制药公司正在花费1亿多美元建立一个最先进的美国工厂，用于基因疗法的生产，这是一个将在未来几年膨胀的热门新市场。

美国北卡罗来纳州的工厂是安斯泰来继加利福尼亚州的工厂之后的第二个基因疗法生产基地，预计最早于2022年底投入运营。安斯泰来公司希望将基因疗法发展成为一个增长领域，填补现有药物专利到期后的销售空白。

北卡罗来纳州的工厂将生产病毒载体以合成基因。加州工厂将负责配制病毒载体，这意味着美国将成为基因疗法的生产中心。

安斯泰来公司在其管道中拥有治疗先天性肌病的候选基因疗法，这是一种在婴儿期表现出来的肌肉疾病。先天性肌病包括中央轴空病、线状体肌病、肌小管肌病、先天性纤维类型比例失调症、多轴空病、还原体肌病、球状体肌病等，其共同特点是：①出生时已有病理变化。②肌病非进行性。③形态学角度提示是肌病。约半数有遗传因素。临床甚难鉴别，都有婴儿低肌张力综合征，或稍后出现肌力减退，限于近端或远端，或遍及全身。只有肌活检，有时需有组织化学技术或电镜进行全面分析，才能明确诊断。先天性肌病的临床试验已经在美国进行，安斯泰来公司最早将在2024年实现商业化。

此外，安斯泰来公司将在2025财年投入2000亿日元（18.1亿美元），用于研发细胞疗法和其他顶尖疗法，并在此之前推进七个候选药物的临床试验，也会将最有前途的药物推向市场。安斯泰来之所以会向基因疗法投资，是由于其主打药品专利期即将到期，如Xtandi(安可坦)治疗前列腺癌药物到2026年左右，销售可能会大幅萎缩。

根据英国商业情报公司Evaluate的数据，2026年全球基因疗法市场将达到197亿美元，是2020年的20倍以上。为了抓住市场增长的机遇，安斯泰来公司一直在收购该领域的其他公司。在2020年1月，安斯泰来以大约3000亿日元（约27.5亿美金）的价格收购了美国的Audentes Therapeutics公司。安斯泰来公司预计在2030财年将从细胞疗法和其他先进的治疗方案中获得至少5000亿日元的销售额（约45.8亿美金）。

从其他制药公司的进展来看，诺华公司已经向全球市场推出了白血病治疗药物Kymriah和治疗脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法Zolgensma，而罗氏已经将视网膜疾病药物Lucentis商业化。日本大冢控股和塔卡拉生物公司正在联合开发一种治疗滑膜肉瘤的基因疗法药物。

除了来自竞争公司的压力以外，安斯泰来公司面临的另一个挑战是研发，基因疗法药物不仅研发成本高，而且生产上也比化药类药物需要投入更多资金。

基因治疗具有患者群体小、前期成本高等特点，因此定价往往较高，此前Zolgensma 212.5万美元/疗程的天价便引发了行业的激烈争论。不过基因治疗有着其他疗法不可替代的优势：精准靶向、一次性治疗永久治愈潜力，有望从根本上治愈一些现有的常规疗法不能解决的疾病，且就部分疾病而言基因治疗更具长期性价比。

虽然目前基因治疗产业尚处于发展前期，各方面都还不够完善，但随着未来适应症的不断拓展、基于人群扩大带来的市场的不断拓宽、技术成熟带来的成本下降以及医保支付的不断提升等，基因治疗价格将会逐步下降惠及更多患者，治疗潜力也将不断释放，成为未来经济增长的巨大动力。

原文出处：

https://asia.nikkei.com/Business/Pharmaceuticals/Astellas-bets-on-gene-therapies-with-100m-plant-in-US