Capricor Therapeutics公布了其基于细胞的治疗候选药物CAP-1002的II期试验的最终结果，结果显示，CAP-1002在杜氏肌营养不良症 (DMD) 晚期患者中减缓了71%的疾病进展量度。该公司表示，周五在世界肌肉协会 (WMS) 大会上发表的HOPE-2研究达到了其主要疗效终点。

DMD是一种相当严重的性联遗传肌肉失养症。男性病患大约在4岁开始就会产生肌肉无力的症状，此后症状即会开始快速恶化。通常最先从大腿即骨盆肌肉开始萎缩，之后则是上臂肌肉。本病会导致站立困难，患者大约在12岁之后就无法行走。受影响的肌肉会被脂肪组织占据，因此看起来会较大块。患者亦常见脊椎侧弯或智能障碍。女性患者有时会表现些微症状。

HOPE-2试验随机分配患有DMD的男孩和年轻男性，患者每三个月通过静脉注射接受CAP-1002或安慰剂。Capricor指出，大约80%的参与者不能走动，并且都在使用稳定的类固醇方案。主要终点是“上肢表现”（PUL）较基线的变化，PUL旨在评估高（肩）、中（肘）和远（手腕和手）功能。在意向治疗人群中，在12个月时分析了总共20名受试者的数据，其中包括8名接受治疗的患者和12名接受安慰剂患者。

最终疗效分析显示，与安慰剂相比，CAP-1002组患者在12个月时中级PUL的变化为2.6分，完整PUL的变化为3.2分，涵盖高、中和远端维度。

Capricor表示，数据还显示，以左心室射血分数衡量的心脏功能得到总体改善，12个月时CAP-1002与安慰剂的差异为4%。此外，与安慰剂相比，肌酸激酶-MB 生物标志物减少了2.2%，该公司表示这种酶仅在心肌细胞受损时才会释放。Capricor表示，这种疗法“总体上是安全的”，研究数据和安全监测委员会没有发现严重的安全信号。

原始出处：

https://www.firstwordpharma.com/node/1866213?tsid=4