大剂量地塞米松是免疫性血小板减少症患者的标准初始治疗，但很多患者会复发，需要进一步的治疗。全反式维甲酸已被证明具有免疫调节作用，并可促进血小板生成。

本研究旨在评估全反式维甲酸联合大剂量地塞米松作为新诊断的免疫性血小板减少症患者一线治疗的活性和安全性。

这是一项在中国的6个不同地区的医疗中心开展的多中心、开放标签、随机对照的2期试验，招募了18岁以上的未治疗过的、新诊断的原发性免疫性血小板减少症患者（血小板计数<30x109/L或血小板计数<50x109/L且有临床显著的出血）。受试患者被1:1随机分成两组，接受全反式维甲酸（10 mg，口服，2/日，连用12周）+大剂量地塞米松（40 mg/日，静滴，连用4天）或仅大剂量地塞米松。主要终点是6个月的持续缓解率（血小板计数维持在30x109/L以上，至少两次检测高于基线，无出血症状，不需要挽救治疗）。

6个月时的持续缓解率

2020年1月1日至2020年6月30日，共132位患者被随机分至全反式维甲酸+大剂量地塞米松组（n=66）或大剂量地塞米松组（n=66）。3位患者未接受他们的计划治疗，因此，安全性分析集纳入了129位患者。第6个月时，全反式维甲酸+大剂量地塞米松组获得持续缓解的患者比例明显高于大剂量地塞米松组（68% vs 42%；优势比[OR] 3.095，95% CI 1.516-6.318; p=0.0017）。

不良反应

联合治疗组最常见的不良反应有干皮（48%）、头疼（19%）和失眠（19%），大剂量地塞米松组最常见的不良反应有失眠（15%）和焦虑或情绪障碍（12%）。两组的耐受性均良好，无4级及以上的不良事件。无治疗相关死亡。

综上所述，全反式维甲酸联合大剂量地塞米松治疗新诊断的原发性免疫性血小板减少症患者的安全性好，可提供持续的缓解反应。该方案或可成为这类患者的一线治疗选择，但需要进一步研究以验证其有效性和安全性。

原始出处：

Qiu-Sha Huang, et al. All-trans retinoic acid plus high-dose dexamethasone as first-line treatment for patients with newly diagnosed immune thrombocytopenia: a multicentre, open-label, randomised, controlled, phase 2 trial. The Lancet Haematology. October, 2021. https://doi.org/10.1016/S2352-3026(21)00240-4