尽管接受了标准治疗，患有中度至重度哮喘的儿童仍会出现疾病并发症。单克隆抗体度匹鲁单抗已被批准用于治疗患有哮喘以及其他2型炎症疾病的成人和青少年。

近日，顶级医学期刊NEJM上发表了一篇研究文章，在这项为期52周的随机、双盲、安慰剂对照的3期试验中，研究人员分配了408名6至11岁患有不受控制的中度至重度哮喘的儿童接受每2周一次的皮下注射度匹鲁单抗（在体重≤30kg的患者剂量为100mg，体重>30kg的患者剂量为200mg）或匹配的安慰剂治疗。所有儿童继续接受稳定剂量的标准背景治疗。

该研究的主要终点是重度哮喘发作的年化率，次要终点包括相对于基线的第12周预测的支气管扩张剂前1秒用力呼气量百分比(ppFEV1)和第24周哮喘控制问卷7采访者管理(ACQ-7-IA)得分变化。在具有2型炎性哮喘表型（嗜酸性粒细胞≥150个/mm3或在基线时呼出的一氧化氮分数≥20ppb）或基线时嗜酸性粒细胞计数至少为300个/mm3。

在伴有2型炎症表型的患者中，度匹鲁单抗组严重哮喘发作的年化率为0.31（95%置信区间[CI]为0.22至0.42），安慰剂组为0.75（95%CI为0.54至1.03）（在度匹鲁单抗组中相对风险降低为59.3%；95%CI为39.5至72.6；P<0.001）。ppFEV1相对于基线的平均(±SE)变化在度匹鲁单抗组为10.5±1.0个百分点，在安慰剂组为5.3±1.4个百分点（平均差异为5.2个百分点；95%CI为2.1至8.3；P<0.001）。度匹鲁单抗的哮喘控制也明显优于安慰剂（P<0.001）。在基线时嗜酸性粒细胞计数至少为300个细胞/mm3的患者中观察到类似的结果。两组严重不良事件的发生率相似。

由此可见，在未控制的中度至重度哮喘儿童中，与接受安慰剂的儿童相比，接受度匹鲁单抗治疗的儿童哮喘发作更少，肺功能和哮喘控制更好。

原始出处：
 
Leonard B. Bacharier,et al.Dupilumab in Children with Uncontrolled Moderate-to-Severe Asthma.NEJM.2021.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2106567