Venetoclax是一种每日一次的口服疗法，可阻断B细胞淋巴瘤-2蛋白（BCL-2）的作用，该蛋白的存在有助于癌细胞存活。

图.Venetoclax的作用机制

NICE发布了一份积极的最终评估文件，推荐英国NHS常规使用venclyxto（venetoclax）和阿扎胞苷治疗侵袭性急性髓系白血病 (AML)。阿扎胞苷是一种胞苷类似物，阿扎胞苷能直接插入细胞的DNA与RNA中，分别干扰DNA代谢和阻断RNA翻译的过程，从而抑制蛋白质的合成，由此产生细胞毒性，令细胞死亡。

AML 是一种侵袭性和难以治疗的血癌，存活率低。尚不清楚AML 的病因，但增加风险的因素包括以前暴露于非常高水平的辐射，包括以前的放射治疗、以前的化疗、血液疾病或某些遗传疾病，如唐氏综合症和吸烟。该疾病主要影响老年人，由于健康问题和其他条件的存在，大约 40% 的新诊断者无法耐受 IC ​​的标准一线治疗。AML 的中位生存期仅为 6-10 个月。在此期间，患者往往需要住院治疗和频繁输血，对生活质量造成重大影响。

在英国，每年约有 3,200 人被诊断出患有 AML，相当于每天超过 8 例新病例。当强化化疗 (IC) 不适合时，推荐将这种疗法作为成年初治 AML 患者的一种选择。

与单独使用阿扎胞苷治疗相比，NICE 批准联合用药的决定为患者提供了一种治疗选择，可显著提高总生存率、快速和持久缓解率和输血独立性。

Venetoclax 治疗可以在家中进行，减少患者对输血的依赖，并可能意味着更不容易感染冠状病毒和就诊次数的减少。

伯明翰大学血液肿瘤学教授 Charlie Craddock 教授分享道：“Venetoclax联合阿扎胞苷是治疗AML 患者的最重要进展，代表了这种常见血癌治疗方法的一个阶段性变化”。

原始出处：

https://www.pharmatimes.com/news/nice_recommend_venetoclax_and_azacytidine_for_patients_with_aggressive_blood_cancer_1385470