虽然基因组学、蛋白质组学、生物信息学等现代分子生物学科的发展为药物研发理论带来了长足进步，但由于药物分子在人体发生生化反应的复杂性，新药研发并没有摆脱经验主义色彩。

传统的药物研发以药化专家为主导，通常情况下，药化专家根据经验每提出5000~10000种化合物做药物筛选，最终只有1种化合物能通过临床测试并最终上市。据Nature统计，一款新药从研发到获批上市，平均需要10~15年时间，耗费约26亿美元，但临床成功率不到10%。研发周期长、研发成本高、成功率低已经成为新药研发的“三座大山”。

AI技术在自然语言处理、图像识别、深度学习和认知计算等方面的优势可应用到新药研发各个环节。据估算，从靶点确定到临床候选药物环节，通过AI辅助计算的方法，可以把从传统研发方法需要3~6年的时间压缩到1~2年，从而大幅提升效率并节省成本。

因此，AI+新药研发成为当前药学研究和前沿医学创业的热点。据统计，2020年全球AI+新药研发领域的投资已经超过18.3亿美元，是2015年投资额的5.4倍。