恶性血管周围上皮样细胞瘤 (PEComa) 是一种罕见的侵袭性肉瘤，由组织学和免疫组织化学上独特的上皮样细胞组成。大多数PEComas在临床上是良性的并且不会转移，但恶性PEComa会表现出局部浸润和/或转移性扩散。目前尚无获批的治疗药物/方案。

nab-Sirolimus for Patients With Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumors

这是一项前瞻性的单臂的II期临床试验，是首个评估雷帕霉素靶点抑制剂nab-西罗莫司在PEComa患者中的疗效和安全性的研究。恶性PEComa患者接受nab-西罗莫司治疗（ 100 mg/m2/周，静滴，连用两周，停一周）。主要终点是客观缓解率。次要终点包括缓解持续时间、无进展生存期和安全性。探索性终点是肿瘤标志物分析。

缓解率

共有34位患者接受了治疗（安全性评估），31位患者被纳入疗效分析。总缓解率为39%（12/31；95% CI 22-58），包括1例完全缓解和11例部分缓解；52%（16/31）的患者病情稳定，10%（3/31）的患者病情发生进展。缓解获得较快（67%的在第6周即已获得），而且持久。中位随访了2.5年后，中位缓解持续时间仍未达到。

无进展生存期

31位患者中有25位有肿瘤突变谱：9位携带TSC2突变的患者中有8位（89%）获得了缓解，相比之下，16位不携带TSC2突变的患者中只有两位（13%）获得缓解（p<0.001）。中位无进展生存期为10.6个月（95% CI 5.5-未达到），中位总生存期为40.8个月（95% CI 22.2-未达到）。

最常见的治疗相关的不良反应多少1-2级的。无4级及以上的治疗相关不良事件发生。

综上所述，nab-西罗莫司在恶性PEComa患者中具有治疗活性。缓解率、缓解持续时间、疾病控制率和安全性均支持nab-西罗莫司成为该种恶性肿瘤的重要治疗选择。

原始出处：

Andrew J. Wagner, et al. nab-Sirolimus for Patients With Malignant Perivascular Epithelioid Cell Tumors. Journal of Clinical Oncology. October 12, 2021. https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.21.01728